Gute klinische Ergebnisse und Sicherheitsdaten führten zu einer Zulassungserweiterung des Biologikums Dupilumab (Dupixent®) für Patientinnen und Patienten mit eosinophiler Ösophagitis (EoE) ab einem Alter von einem Jahr, sofern sie mindestens 15 kg wiegen, die konventionelle medikamentöse Therapie zur Krankheitskontrolle nicht ausreicht oder unverträglich beziehungsweise nicht geeignet ist.

„Die EoE sollte möglichst frühzeitig diagnostiziert und konsequent therapiert werden“, erklärte Prof. André Hörning, Erlangen. Denn unbehandelt geht die progressiv verlaufende Erkrankung mit einer chronisch persistierenden Entzündung einher, die zu Strikturen und Funktionsstörungen des Ösophagus führen und die Lebensqualität deutlich beeinträchtigen kann. Erste Hinweise auf eine EoE im frühen Kindesalter sind rezidivierendes Erbrechen und Gedeihstörungen (auch aufgrund von Nahrungsverweigerung), die im Schulkindalter zunehmend von Dysphagie und Bolusobstruktion abgelöst werden.

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Kinder mit eosinophiler Ösophagitis können unter Bauchschmerzen und rezidivierendem Erbrechen leiden.

Die Zulassungserweiterung basiert auf der Phase-III-Studie „EoE KIDS“, an der Kinder im Alter von ein bis elf Jahren teilnahmen [Chehade M et al. N Engl J Med 2024;390: 2239-51]. Wie Hörning berichtete, handelte es sich um das typische Patientenkollektiv - die Kinder waren größtenteils vorbehandelt und hatten zusätzlich Typ-2-Begleiterkrankungen. Nach 16 Wochen erreichten 68 % der Kinder unter Dupilumab den primären Endpunkt einer histologischen Krankheitsremission gegenüber 3 % unter Placebo. In der ab Woche 17 auf Dupilumab umgestellten Placebo-Gruppe erlangten 53 % eine histologische Krankheitsremission bis Woche 52. „Somit zeigte Dupilumab einen sehr guten, dauerhaften Therapieeffekt über 52 Wochen“, betonte Hörning. Zusätzlich verbesserten sich unter Dupilumab die endoskopischen Aspekte der EoE sowie die klinischen Beschwerden in Woche 16 und 52. Während es unter Placebo bis Woche 16 keine Veränderung gab, zeigte die Dupilumab-Gruppe nach 16 und 52 Wochen eine deutlich verbesserte Gewichtsentwicklung. „Die unter der Behandlung beobachteten Nebenwirkungen waren vergleichbar mit der Placebo-Gruppe und meist leicht bis mittelschwer“, erklärte Hörning. Schwere unerwünschten Ereignisse traten nicht auf.

Digitale Presseveranstaltung: „Großer Schritt für kleine Patient*innen: Dupilumab für EoE ab einem Jahr zugelassen“, 29. November 2024; Veranstalter: Sanofi