A Cross-sectional Analysis of Treatment in PUPs in 2021 in Germany – First Data from the GEPHARD Study Group

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Objectives Initial treatment in patients with haemophilia remains challenging. The choice of therapy, timing, dose and frequency have been and are still under intense debate. New treatment options like novel factor concentrates and non-factor therapies broaden the discussion.

Design The German Paediatric Haemophilia Research Database (GEPHARD) is a multicentre prospective observational study including children and adolescents with haemophilia A or B (FVIII or FIX levels <25 IU/dL) in a German treatment centre after January 1st, 2017. A cross-sectional analysis was performed in June 2021.

Results 249 children and adolescents from 22 participating centres in Germany were analysed in this cross-sectional analysis. 203 patients suffered from haemophilia A (PwHA) and 46 from haemophilia B (PwHB). The median age at diagnosis for Pw severe HA or HB was 6 or 2 months, the median age at analysis was 33 or 35 months for Pw severe HA or B, respectively. 117 Pw severe HA received treatment, including plasma derived concentrates (n = 43), standard recombinant concentrates (n = 23), extended half live concentrates (n = 33) and non-replacement therapies (n = 18). For Pw severe HB, plasma derived concentrates (n = 3), standard recombinant concentrates (n = 8) and extended half live concentrates (n = 14) were used. Current inhibitors were reported in 16 PwHA and 1 PwHB.

Conclusions GEPHARD was successfully established as a national cohort for newly diagnosed PwH in Germany. Epidemiological and treatment data were presented. Longitudinal analyses of this growing cohort will allow to value treatment strategies and their outcome in the evolving treatment landscape.

Zusammenfassung

Ziele Der Therapiebeginn bei neu diagnostizierten Patienten mit Hämophilie stellt eine Herausforderung dar. Der beste Zeitpunkt, das optimale Therapieregime und die verwendeten Medikamente waren und sind Gegenstand intensiver Diskussionen. Die Einführung neuer Therapieformen hat die Diskussion weiter verstärkt.

Design Die German Paediatric Haemophilia Research Database (GEPHARD) rekrutiert Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre mit einer ab dem 01. Januar 2017 neu diagnostizierten Hämophilie A oder B und einer Restaktivität unter 25 IU/dL. Es werden Daten zu Diagnose, Therapie und Outcome erfasst. Im Juni 2021 wurde eine Querschnittsanalyse durchgeführt.

Ergebnisse Daten von 249 Patienten aus 22 Einrichtungen konnten in einer Querschnittstudie analysiert werden. Davon haben 203 Personen eine Hämophilie A (PwHA) und 46 eine Hämophilie B (PwHB). Der Altersmedian bei Diagnosestellung war für jeweils für die schwere Form bei PwHA 6 und bei PwHB 2 Monate, bei Auswertung jeweils 33 und 35 Monate. 117 PwHA mit schwerer Form erhielten zum Zeitpunkt der Analyse eine Therapie, mit plasmatischen (n = 43), rekombinanten (n = 23), halbwertzeitverlängerten, rekombinanten Faktorpräparaten (n = 33) und “Nicht-Faktor”-Präparaten (n = 18). Patienten mit schwerer HB nutzten plasmatische (n = 3), klassische rekombinante (n = 8) oder halbwertzeitverlängerte Präparate (n = 14). Inhibitoren wurden zum Zeitpunkt der Analyse bei 16 PwHA und 1 PwHB gemeldet.

Zusammenfassung GEPHARD konnte erfolgreich als nationale Kohortenstudie neu diagnostizierter, bislang nicht behandelter Patienten mit Hämophilie etabliert werden. In der aktuellen Querschnittsanalyse konnten Daten zu aktuellen Therapieformen ausgewertet werden. Zukünftige, longitudinale Analysen der Kohorte werden weitere Daten zu Behandlungsstrategien, insbesondere auch zum Therapierfolg unter den sich wandelnden Therapieformen liefern.

Keywords haemophilia - previously untreated patients - PUPs - Inhibitors - Cohort Contributors:

Study lead:

Christoph Königs, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main and Christoph Bidlingmaier, Dr. von Haunersches Kinderspital, München


Contributors to the cross-sectional analysis:

Volker Aumann, Universitätsklinikum Magdeburg, Magdeburg,

Wolfgang Behnisch, Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg

Martina Bührlen, Klinikum Bremen Mitte Eltern-Kind Zentrum, Bremen

Martin Chada, Universitätsklinikum Erlangen, Erlangen


Eren Demir, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main


Susan Halimeh, Gerinnungszentrum Rhein Ruhr, Duisburg


Wolf Hassenpflug, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg


Sabine Heine, Universität des Saarlandes, Homburg


Christine Heller, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main

Susanne Holzhauer, Charité Universitätsmedizin Berlin, Berlin


Linus Holzschuh, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main

Silvia Horneff, Universitätsklinikum Bonn, Bonn


Sebastian Hütker, Oberschwabenklinik, KH St. Elisabeth, Ravensburg

Karim Kentouche, Universitätklinikum Jena, Jena


Sorah Kim, Kinderzentrum am Johannisplatz, Leipzig

Robert Klamoth, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin


Ralf Knöfler, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden


Sonja Kramer, Universitätsklinikum Regensburg, Regensburg

Karin Kurnik, Dr. von Haunersches Kinderspital, München

Johannes Oldenburg, Universitätsklinikum Bonn, Bonn


Martin Olivieri, Dr. von Haunersches Kinderspital, München Sarah Schober, Universitätsklinikum Tübingen, Tübingen


Stephan Schultze-Strasser, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main

Mira Türknetz, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main


Vera Vaillant, Universitätsklinikum Gießen und Marburg, Gießen

Verena Wiegering, Universitätsklinikum Würzburg, Würzburg

Ivonne Wieland, Medizinische Hochschule Hannover, Hannover

Jakob Zierk, Universitätsklinikum Erlangen, Erlangen


Study commission


Christoph Bidlingmaier, Dr. von Haunersches Kinderspital, München

Martina Bührlen, Klinikum Bremen Mitte Eltern-Kind Zentrum, Bremen


Wolfgang Eberl, Klinikum Braunschweig, Braunschweig


Carmen Escuriola-Ettingshausen, Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH, Mörfelden

Susan Halimeh, Gerinnungszentrum Rhein Ruhr, Duisburg


Wolf Hassenpflug, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg

Sabine Heine, Universität des Saarlandes, Homburg


Susanne Holzhauer, Charité Universitätsmedizin Berlin, Berlin

Silvia Horneff, Universitätsklinikum Bonn, Bonn


Karim Kentouche, Universitätklinikum Jena, Jena


Robert Klamoth, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin

Ralf Knöfler, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden


Christoph Königs, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt am Main

Karin Kurnik, Dr. von Haunersches Kinderspital, München


Hans-Jürgen Laws, Universitätsklinikum Düsseldorf


Martin Olivieri, Dr. von Haunersches Kinderspital, München

Monika Sparber-Sauer, Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Stuttgart

Michael Sigl-Kraetzig, Blaubeuren


Verena Wiegering, Universitätsklinikum Würzburg, Würzburg

Ivonne Wieland, Medizinische Hochschule Hannover, Hannover Cornelia Wermes, HämoZentrum, Hannover


Barbara Zieger, Universitätsklinikum Freiburg, Freiburg


Author Contribution

CK and CB wrote the paper, MT, ED, LH, CK and CB analysed the data. MT, ED, LH and all other contributors contributed and/or documented data.

Publication History

Received: 28 November 2021

Accepted: 22 August 2022

Article published online:
26 October 2022

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